Die unendlichen Möglichkeiten der mRNA
Um sicherzustellen, dass unsere Produkte ihre schwere Arbeit der Proteinexpression verrichten können, muss die RNA zur Zielzelle im Körper gebracht werden. Dazu haben wir spezielle Transportsysteme entwickelt. Dabei setzen wir auf spezialisierte Systeme, welche sowohl CureVac intern, als auch gemeinsam mit strategischen Partnern entwickelt hat. Wichtig ist, für welchen Zweck die mRNA eingesetzt werden soll. So unterscheiden sich die Transportsysteme für unsere Impfstoffanwendungen von jenen, welche wir für molekulare Therapien in den Augen einsetzen.
Lange Zeit galt die mRNA als instabil und stand im Schatten ihres Schwestermoleküls DNA. Ende der 90er Jahre entdeckte unser Gründer Dr. Ingmar Hoerr, dass die mRNA möglicherweise als therapeutisches Molekül genutzt werden kann. Mit der mRNA-Technologie von CureVac kann der menschliche Körper seine eigene Medizin herstellen.
DNA
Die DNA ist der Quellcode des Lebens und trägt unbegrenzte genetische Informationen.
Transkription
mRNA
Das Botenmolekül mRNA trägt zielgerichtete Anweisungen zur Herstellung eines Proteins aus einem Gen.
Übersetzung
Proteine
Unsere funktionellen Zielproteine sind die Bausteine jeder Zelle – einschließlich der für die Gesundheit zentralen Antikörper, Hormone und Enzyme.
Unsere Methode
Überzeugt davon, dass die mRNA ein unvergleichliches Potenzial als Medikament bietet, hat sich CureVac auf eine spannende Mission und ein unerforschtes Gebiet begeben. Die CureVac-Methode wurde in langjähriger Arbeit in einer Kombination aus Forschung und Nukleotidanalyse von unseren passionierten Wissenschaftlern und Ingenieuren entwickelt und ermöglicht, mRNA-Moleküle für therapeutische Anwendungen einzusetzen. Dazu analysierten wir Millionen von körpereigenen Sequenzen und konnten so einen unvergleichlichen Einblick in die körpereigene RNA-Sprache nehmen. Durch diese Erkenntnisse konnten wir eine umfangreiche hauseigene Nukleotidsequenz-Bibliothek entwickeln, mit der wir die verschiedenen Teile des mRNA-Puzzles optimal für den gewünschten therapeutischen Einsatz zusammensetzen können.
Jedes CureVac-Produkt kann als maßgeschneiderte molekulare Kreation betrachtet werden, in welcher die nicht-translatierten 5’ und 3’ Enden sowie der Open-Reading-Frame (welcher das gewünschte Protein codiert) angepasst werden. Dies stellt sicher, dass durch die Translation der mRNA-Sequenz die bestmögliche Herstellung des gewünschten Proteins im Körper erreicht wird. Alle Einheiten des durch CureVac angepassten mRNA-Moleküls bilden zusammen ein Therapeutikum, welches für verschiedene Indikationen speziell optimiert wurde.
Video zur Wirkungsweise (03:32)
Ein optimierter Open-Reading-Frame steuert,wo und wie die Proteinexpression stattfindet.
Maßgeschneiderte 5’ und 3’ UTRsbeeinflussen die Stabilität und Translationseffizienz.
Um sicherzustellen, dass unsere Produkte in die Zellen gelangen und die schwere Arbeit der Proteinexpression verrichten können, muss die RNA zur Zielzelle im Körper gebracht werden. Dazu haben wir spezielle Transportsysteme entwickelt. Dabei setzen wir auf spezialisierte Systeme, welche sowohl CureVac intern, als auch gemeinsam mit strategischen Partnern entwickelt hat. Wichtig ist, für welchen Zweck die mRNA eingesetzt werden soll. So unterscheiden sich die Transportsysteme für unsere Impfstoffanwendungen von jenen, welche wir für molekulare Therapien in den Augen einsetzen.
Lipid-Nanopartikel (LNP)
In Kooperation mit Acuitas Therapeutics und Arcturus Therapeutics entwickelt
Vielseitig einsetzbar
Da so viele Krankheiten – von Infektionskrankheiten über Krebs bis hin zu genetischen Leiden – auf Proteine zurückzuführen sind, wird die mRNA zu einem bemerkenswerten Therapeutikum mit nahezu unbegrenzten Möglichkeiten. Hier sind einige der Bereiche, in denen wir Fortschritte machen:
Unsere prophylaktischen Impfstoffe stellen eine neuartige Technologie dar, die die Herstellung von sicheren, wirksamen und kostengünstigen Impfstoffen für eine Reihe von Infektionskrankheiten wie Grippe, RS-Virus und Tollwut ermöglichen können. Durch die Zusammenarbeit mit internationalen Non-Profit-Organisationen erreichen wir eine globale Reichweite.
Unser Ansatz für mRNA-basierte Krebsbehandlungen verbessert die antigenen Eigenschaften von Proteinen und stimuliert das Immunsystem des Patienten, die Krebszellen anzugreifen. Dazu benutzen wir ein spezielles Transportsystem, welches dem Körper eine virale Infektion vortäuscht und so das Immunsystem optimal anspricht. Unsere therapeutische Pipeline besteht aus mehreren mRNA-Molekülen, die spezifische tumorassoziierte Antigene kodieren, welche vom Körper erkannt und mit der üblichen antiviralen Immunantwort bekämpft werden. (Tumorvakzinierung)
Zusätzlich greifen wir die Krebszellen auch direkt mit unserer RNA an und verändern gezielt die Tumorgewebe-Umgebung, um das Immunsystem auf den Tumor auszurichten. (Immunmodulation)
Wir haben vielversprechende klinische Phase-1-Daten für unsere potenziellen intratumoralen Therapien (Tumorinjektion) bei Melanomen, Kopf- und Halshautkrebs (HNSCC) und adenoiden zystischen Karzinomen (ACC).
Unser neuestes Projekt ist die Optimierung von mRNA-Molekülen, um die Produktion von Antikörpern anzustoßen, ohne eine Immunantwort beim Patienten auszulösen, was viele verfügbare Immuntherapien und biologischen Behandlungen machen. Unsere Antikörperarbeit hat das Potenzial, vor Viren und Toxinen zu schützen und kann in vielen Indikationen eingesetzt werden, darunter Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Infektions- und Autoimmunerkrankungen.
Viele seltene genetische Erkrankungen beruhen auf defekten oder fehlenden intrazellulären oder transmembranständigen Proteinen. Diese können nicht mit rekombinant hergestellten Proteinen behandelt werden, da die intrazelluläre Verabreichung von Proteinen bisher nicht in zufriedenstellendem Maß gelöst werden konnte. Wir haben Fortschritte bei der Anpassung unserer mRNA-Ansätze gemacht, um hohe Mengen an fehlendem oder defektem Protein direkt in der Zelle herstellen zu können. Dadurch können wir einige der schwierigsten seltenen Krankheiten angehen, bei denen die Patienten nur wenige oder keine anderen Therapiemöglichkeiten haben. Wir verfügen über präklinische Daten mehrerer molekularer Therapiekandidaten für ausgewählte Indikationen, einschließlich hepatischer genetischer Erkrankungen.